Cost-effectiveness and cost-utility study of hypercholesterolemia treatment in Spain: evolocumab added to standard of care vs standard of care.

Abstract

Background. Cardiovascular diseases have a significant economic burden on healthcare systems. Effective treatments for hypercholesterolemia are available, with statins being currently the standard of care. A PCSK9 inhibitor, evolocumab, has also shown efficacy in reducing cardiovascular events in these patients. This study evaluates the cost-effectiveness and cost-utility of evolocumab with standard of care vs standard of care alone from the perspective of the Spanish National Health System (sNHS).Methods.A 20 years Markov model, based on a Markov chain developed including estimates of effectiveness, progression-free life years, quality-adjusted life years and costs. Monthly cycles were used to fit the disease course. Outcome measures were avoided cardiovascular events, life years and quality-adjusted life years (QALYs). Finally, a Monte Carlo simulation to manage uncertainty was employed and an acceptability curve was presented.Results. The incremental cost-effectiveness and incremental utility cost ratios per patient obtained were 59.895,20 €per life year free of progression and 289.677,66 €per QALY gained, respectively. The ratios obtained for the standard of care and for evolocumab added to the standard of care in that order were 191.73€and 7,238.04€per progression-free life year and 141.04€and 5,916.71€per quality-adjusted life year gained.Conclusions. In light of these results, and assuming a reference threshold of €30,000/QALY for the sNHS, adding evolocumab to standard treatment is not cost-effective when compared to standard treatment alone. However, these results should be interpreted with caution, as evolocumab may still provide cost effective value in some specific subgroups of patients. Even if no explicit cost-effectiveness threshold is used in Spain to decide funding and/or pricing levels, this work may contribute to inform decision-making in our setting.Antecedentes. Las enfermedades cardiovasculares suponen una importante carga económica para los sistemas sanitarios. Existen tratamientos eficaces para la hipercolesterolemia, siendo las estatinas el estándar de tratamiento actual. Un inhibidor de la PCSK9, evolocumab, también ha demostrado su eficacia para reducir los eventos cardiovasculares en estos pacientes. Este estudio evalúa el costeefectividad y coste-utilidad de evolocumab frente al tratamiento estándar desde la perspectiva del Sistema Nacional de Salud (SNS). Métodos. Se desarrolló un modelo de Markov a 20 años, basado en una cadena de Markov que incluye estimaciones de efectividad, años de vida libres de progresión, años de vida ajustados por calidad y costes. Se utilizaron ciclos mensuales para ajustar el curso de la enfermedad. Las medidas de resultado fueron los eventos cardiovasculares evitados, los años de vida y los años de vida ajustados por calidad (AVAC). Por último, se empleó una simulación de Monte Carlo para gestionar la incertidumbre y se presentó una curva de aceptabilidad. Resultados. Los ratios de coste-efectividad incremental y de coste de utilidad incremental por paciente obtenidos fueron 59.895,20 € por año de vida libre de progresión y 289.677,66 € por AVAC ganado, respectivamente. Los ratios obtenidos para el estándar de atención y para evolocumab añadido al estándar de atención en ese orden fueron de 191,73 € y 7.238,04 € por año de vida libre de progresión y 141,04 € y 5.916,71 € por año de vida ajustado por calidad ganado. Conclusiones. A la luz de estos resultados, y asumiendo un umbral de referencia de 30.000 euros/QALY para el SNS, añadir evolocumab al tratamiento estándar no es rentable en comparación con el tratamiento estándar solo. Sin embargo, estos resultados deben interpretarse con precaución, ya que evolocumab puede seguir siendo rentable en algunos subgrupos específicos de pacientes. Aunque en España no se utiliza un umbral de coste-efectividad explícito para decidir los niveles de financiación y/o precios, este trabajo puede contribuir a informar la toma de decisiones en nuestro entorno.