Sonidegib para el tratamiento del carcinoma basocelular avanzado en práctica clínica real: estudio nacional multicéntrico

Abstract

Antecedentes: El carcinoma de células basales (CBC) es el cáncer más prevalente. Una minoría de CBC tiene un comportamiento agresivo (CBCla) y puede requerir inhibidores de la vía hedgehog, como sonidegib como tratamiento. Objetivo: Describir el uso de sonidegib en un gran número de pacientes y aportar más datos sobre su perfil de eficacia y seguridad en la vida real. Métodos: Realizamos un estudio retrospectivo y multicéntrico que incluyó pacientes tratados con sonidegib. Se recogieron datos epidemiológicos, de eficacia y de seguridad. Resultados: Se incluyeron un total de 82 pacientes con una edad media de 73,9 años. Diez pacientes tenían síndrome de Gorlin. La mediana de duración del tratamiento fue de seis meses. La mediana de duración del seguimiento fue de 34,2 meses. Globalmente, 81,7% de los pacientes mostró mejoría clínica (52,4% respuesta parcial y 29,3% respuesta completa), 12,2% estabilidad clínica y 6,1% progresión de la enfermedad. No hubo diferencias estadísticamente significativas en la mejoría clínica entre la posología de sonidegib de 24 h y de 48 h. Después de seis meses de tratamiento, 48,8% de los pacientes suspendió sonidegib. El tratamiento previo con vismodegib y el CBC primario recurrente se asociaron con una peor respuesta a sonidegib. A los seis meses de tratamiento, 68,3% de los pacientes experimentó al menos un efecto adverso. Conclusión: Sonidegib muestra un perfil de eficacia y seguridad mejor de lo esperado en la práctica clínica habitual.